Генотерапевтический прорыв: Министерство здравоохранения Российской Федерации выдало разрешение на проведение III фазы клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата. ANB-002 предназначен для лечения гемофилии В. Начало исследования планируется в декабре 2024 года. В то же время продолжается расширенный набор пациентов в совмещённую I–II фазу клинического исследования.

Юлия Линькова, вице-президент BIOCAD по клинической разработке и исследованиям, комментирует: «Многие участники исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило им отказаться от регулярных инъекций. [...] Мы уже наблюдаем за пациентами более года, и эффект сохраняется». ANB-002 — это генотерапевтический препарат, который восстанавливает способность организма самостоятельно вырабатывать фактор IX, что значительно отличается от традиционной заместительной терапии, требующей регулярных инъекций фактора свертывания. И самое главное - препарат вводится однократно.
@kstati_p

Российская газета

Стартует последняя фаза испытаний препарата для генной терапии гемофилии В - Российская газета

Начинается проведение третьей, завершающей фазы клинического исследования первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В. Разрешение Минздрава России получено, первые исследовательские центры, как планируется, будут открыты в декабре 2024 года. Параллельно продолжается расширенный набор пациентов в совмещенную I-II фазу клинического исследования, где уже определена оптимальная дозировка исследуемого препарата для введения, - об этом "Российской газете" рассказали в компании-разработчике инновационного лекарства.