Новосибирские ученые СО РАН синтезировали ДНК для борьбы с СМА у детей

Благодаря новому методу снизится стоимость терапии для детей со cпинальной мышечной атрофией.

В Новосибирске ученые СО РАН успешно провели синтез фрагментов ДНК. Это поможет более эффективно бороться со cпинальной мышечной атрофией, которая является редким генетическим заболеванием. У людей с заболеванием СМА активно прогрессирует мышечная слабость, приводящая к разрушению скелета и  дыхательной недостаточности.

Только за 2023 год в стране этот страшный диагноз был зафиксирован у 55 детей. Сейчас в мире существуют только два препарата для терапии СМА. Первый — зарубежный Золгенсма, стоит порядка 1,3 миллион долларов.

Стоимость его российского аналога составляет почти 8 миллионов рублей. Для поддержания жизни лекарство необходимо вводить в спиной мозг каждые три месяца. Цена одной дозы составляет почти 8 миллионов рублей.

— Благодаря исследованиям новосибирских ученых и разработанной ими передовой методике синтеза фрагментов ДНК, количество необходимых доз российского препарата можно значительно снизить, — пишет Техкульт.

Ранее редакция сообщала о том, что группа компаний «Медико-биологический Союз» в 2023 году запустила производство наборов-реагентов для неонатального скрининга новорожденных.

Фото: freepik.com-KamranAydinov

Источник: Infopro54.