Как применяют технологии редактирования генома?

Способы редактирования генома существовали и до открытия CRISPR/Cas9. Однако эту технологию отличает простота использования.

Она основана на открытии, что множество бактерий и архей (особые одноклеточные микроорганизмы) имеют в своем геноме систему адаптивного иммунитета против вирусов. Иными словами, существуют особые участки генома, хранящие кусочки генов вирусов, с которыми когда-то сталкивалась клетка или ее предки. Эти участки в ДНК бактерий и архей и называются CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — короткие палиндромные кластерные повторы. Таким образом бактерии запоминают и сохраняют в своей ДНК гены "врагов", впоследствии сверяя с этим "архивом" гены противостоящих им вирусов. При совпадении вирус распознается и уничтожается группой белков Cas (CRISPR-Associated Genes, их обозначают числами, например Cas9), которые разрезают генетический код вируса.

В результате разработанная технология генетического редактирования CRISPR/Cas9 позволяет точно прицеливаться в определенное место ДНК и разрезать ее. То есть можно избирательно удалять участок генома или заменять его на другой. Это открывает новые возможности для селекции растений и изменения ДНК в клетках животных. Но главные надежды и опасения связаны с редактированием генома человека. Ученые рассматривают технологию CRISPR/Cas как возможность избавить человечество от тяжелых заболеваний, прежде всего наследственных.

Несмотря на все опасения, генная терапия, основанная на замещении мутированного гена, уже помогла вылечить многих пациентов с редкими нарушениями. Кроме того, обсуждаются возможности по созданию препаратов для борьбы с рядом аутоиммунных или вирусных заболеваний на основе исследований генома.

По словам члена президиума общероссийской общественной организации "Российская ассоциация содействия науке" Марии Воронцовой, компетенции по применению технологии геномного редактирования CRISPR/Cas необходимо развивать и в России. "Эта технология очень перспективна с точки зрения применения для научных целей, для диагностики, разработки препаратов и биологических моделей", — заявила она в ходе II Конгресса молодых ученых в 2022 году.

Что касается потенциальной опасности генетического редактирования, то исследователи уверяют, что при строгом соблюдении всех мер предосторожности оно ничем не угрожает пациенту. А при неправильном применении навредить человеку может любая терапия.