Японские ученые нашли лекарство от страшной болезни БАС

Команда ученых из Университета Киото добилась значительного прорыва в лечении бокового амиотрофического склероза (БАС), используя инновационный подход на основе "iPS-скрининга". Их исследование, начатое в 2019 году, привело к открытию потенциально эффективного лекарства "Босутиниб" для борьбы с этим недугом, пишет РИА Новости.

Первый этап клинических испытаний, включавший выращивание индуцированных стволовых клеток из кожи пациентов и превращение их в моторные нейроны для моделирования патологии БАС, показал обнадеживающие результаты. Из девяти пациентов, у пяти наблюдалось замедление прогрессирования заболевания, что послужило стимулом для перехода ко второму этапу исследования.

Во втором этапе испытаний, в котором приняли участие 26 пациентов, препарат "Босутиниб" был применен в течение 24 недель. Результаты показали, что у половины пациентов произошло значительное улучшение - у 13 из 26 было отмечено подавление прогрессирования заболевания. Эти данные являются обнадеживающими и могут послужить основой для дальнейшего развития лекарства.

Планы команды ученых включают подачу заявки на одобрение лекарства для лечения БАС и начало последнего этапа клинических испытаний. Если результаты будут подтверждены и лекарство получит одобрение, это откроет новые перспективы для пациентов, страдающих от этого тяжелого неврологического заболевания.

Бококовой амиотрофический склероз - это быстро прогрессирующее и неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц. У пациента начинается слабость. Мышцы перестают действовать. Пациента пересаживают на инвалидное кресло. А с прогрессированием заболевания перестают работать дыхательные мышцы, и тогда только подключение к аппарату ИВЛ ненадолго продлит жизнь больному. Самым известным пациентом с диагнозом БАС был Стивен Хокинг.