В России предложили альтернативу клеточной терапии диабета

МОСКВА, 11 авг - РИА Новости. Ученые Пироговского Университета предложили потенциальную альтернативу дорогостоящей клеточной терапии диабета, пока технология находится на стадии лабораторной разработки, сообщили в пресс-службе учебного заведения.

"Группа ученых Пироговского Университета подала заявку на патент, предлагая новый подход к преобразованию мезенхимальных стромальных клеток поджелудочной железы в функциональные инсулинпродуцирующие клетки. Исследование носит фундаментальный характер и направлено на поиск более доступных и эффективных решений в области клеточной терапии диабета", - рассказали в пресс-службе.

В вузе рассказали, что работа проводилась на базе Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины Пироговского Университета в рамках междисциплинарного консорциума с участием ведущих научных организаций.

"Сейчас технология находится на стадии лабораторной разработки и не является готовым методом лечения. Ее результаты - важный шаг в науке, но для клинического применения потребуются годы дополнительных испытаний", - пояснили там.

Заведующий научно-исследовательской лабораторией клеточного репрограммирования Института трансляционной медицины Пироговского Университета Эрдэм Дашинимаев уточнил, что исследование направлено на поиск способов превращения обычных соматических стромальных клеток в другие типы клеток. Ученые работали с мезенхимальными стромальными клетками поджелудочной железы, потому что их выращивание в лаборатории намного дешевле, чем выращивание плюрипотентных стволовых клеток.

"Главная цель - научиться создавать клетки, которые производят инсулин, с помощью изменения экспрессии ключевых репрограммирующих генов. Для этого коллектив использовал специальные белки - транскрипционные факторы (PDX1, MAFA и NGN3), которые уже применяются в подобных экспериментах. Однако исследователи обнаружили, что процесс можно сделать гораздо эффективнее, если добавить еще три компонента: PAХ6, ISL1 и интерферирующую РНК против фактора REST", - пояснил Дашинимаев.

Он уточнил, что новый метод позволяет превращать мезенхимальные стромальные клетки поджелудочной железы в инсулинпродуцирующие с гораздо большей эффективностью, что значительно увеличивает количество производимого инсулина.

"Если продолжить исследования в этом направлении, может появиться возможность разработки технологии для массового производства таких клеток. В будущем их можно будет использовать для пересадки пациентам и лечения диабета первого типа", - добавил специалист.

По его словам, исследователям уже удалось добиться определенного уровня увеличения эффективности, сам факт репрограммирования уже подтвержден.

"Однако следует понимать, что между лабораторным образцом и промышленным продуктом - огромная дистанция. Ученый может в лабораторных условиях продемонстрировать proof-of-principle, но для создания препарата, пригодного для применения у человека, требуется колоссальный объем дополнительных исследований, а также мощности GMP-производства биотехнологических компаний. Вопрос о том, будет ли команда заниматься этими дальнейшими разработками или передаст их другим специалистам, остается открытым", - отметил Дашинимаев.

Он уточнил, что текущие планы научного коллектива носят краткосрочный характер, группа стремится доработать обнаруженную комбинацию факторов до уровня удобной и воспроизводимой технологии репрограммирования.

"Сейчас исследователи используют аденовирусные и лентивирусные векторы, у которых есть существенные недостатки. Так, например, применение лентивирусных векторов вызывает обоснованные опасения - в частности, из-за необходимости интеграции в геном, что может приводить к нецелевым мутациям", - пояснил специалист.

По его словам, ученые сейчас сосредоточены на оптимизации технологии, переводя ее на платформу аденоассоциированных векторов (AAV), которые уже доказали свою эффективность в генной терапии.

"Если им удастся показать, что технология сохраняет работоспособность и на AAV-платформе, это сделает подход значительно более привлекательным для промышленного применения", - отметил Дашинимаев.