В России разрабатывают генную терапию, способную вылечить гемофилию В

В ходе клинических испытаний у участников удалось стабилизировать уровень фактора свертываемости, что позволило им вести активный образ жизни.

Препарат работает по принципу доставки здорового гена в клетки печени, что позволяет организму самостоятельно синтезировать фактор IX. Если исследования завершатся успешно, у россиян появится первый отечественный препарат для лечения гемофилии В.