«Шуба» из ДНК. Химики упаковали нобелевский редактора генома
Можно ли сделать геномный редактор CRISPR/Cas, за который вручена Нобелевская премия, еще эффективнее? Американские химики уверены, что да: им удалось утроить результативность этого инструмента, «упаковав» его в необычные наночастицы, оплетенные нитями ДНК.
Проблема точной доставки компонентов CRISPR в нужные клетки до сих пор тормозила развитие генной терапии. Новая разработка команды Чада Микина из Северо-Западного университета решает эту задачу с помощью сферических нуклеиновых кислот — особых наночастиц, покрытых густой «шубой» из коротких цепочек ДНК или РНК. Эти структуры хорошо поглощаются клетками без дополнительных стимулов, что делает их удобным транспортом для молекулярных «грузов».
Внутрь таких частиц ученые поместили кольцевую ДНК с инструкциями для сборки трех ключевых компонентов CRISPR/Cas: фермента Cas9, короткого РНК-шаблона для удаления поврежденного участка и исправленной копии гена GRIN2B, мутации которого связаны с предрасположенностью к шизофрении.
Опыты на культурах трех типов человеческих клеток показали впечатляющий результат: эффективность редактирования выросла до 40–70%, что вдвое и даже втрое выше, чем при использовании стандартных жировых наночастиц.
«Сферические нуклеиновые кислоты позволяют максимизировать эффективность доставки CRISPR/Cas прямо в целевые клетки»,
— Чад Миркин, профессор Северо-Западного университета (США)
По словам ученых, в будущем такая технология может стать безопасной альтернативой ретровирусам, которые сейчас чаще всего применяются для доставки генотерапии. А значит, путь от лабораторных экспериментов к реальным медицинским решениям может оказаться короче, чем казалось раньше.
Источник: пресс-служба американского Северо-Западного университета.