El Hospital de La Paz aplica por primera vez en el mundo una terapia CAR-T a una niña con una rara enfermedad autoinmunee
La niña tenía 10 años y tuvo la extraña suerte de ser una de los tres o cuatro niños de cada millón que padecen una rara enfermedad: la dermatomiositis anti-MDA5. «Y dentro de esa enfermedad, hay una categoría aún más rara, que afecta a uno de cada diez de estos pacientes, y que puede predisponer a que desarrolle una afectación muy severa que compromete la vida de la paciente; y eso es lo que la pasó», explica Rosa Alcobendas, coordinadora de la unidad multidisciplinar de enfermedades minoritarias pediátricas del Hospital de La Paz.
Por eso, a la afectación muscular y cutánea propia de la dolencia, se le unió en su caso un problema pulmonar «que la hacía estar en la UCI, muy dependiente de una máquina, pese a haber recibido múltiples líneas de inmunosupresión», añade.
La enfermedad tiene una elevada tasa de mortalidad (entre el 30 y el 66 por ciento) en los seis primeros meses desde su aparición. La situación de la niña era muy grave, y los médicos buscaban salidas: «Veíamos que no teníamos mucha alternativa, y que la mortalidad en estos casos es muy alto». Por eso, cuando se planteó la posibilidad de emplear las terapias CAR-T, que se había aplicado en casos de leucemia y con adultos, «pensamos que podía ser una de las opciones. En ese momento -recuerda Alcobendas- no se había utilizado nunca en pacientes pediátricos, sólo para adultos».
Tras reuniones, reflexiones y cambios de impresiones, «fue finalmente lo que acabamos haciendo, y es lo que permite a la niña estar hoy viva, en su domicilio, un cambió radicalmente el curso de la enfermedad. Salió de un estado que era infausto a tener una situación de normalidad», relata Alcobendas.
La terapia CAR-T se le aplicó a la niña por uso compasivo, cuando no había más opciones para la paciente, que en ese momento estaba en estado crítico en la UCI. Son terapias, relata el investigador Andrés París, del Instituto de Investigación del Hospital de La Paz, «que nacieron en un principio para atajar las enfermedades cancerosas, concretamente la leucemia linfoblástica aguda. Ahora estamos viendo numerosos casos en que se utilizan para enfermedades autoinmunes».
La particularidad en este caso, recuerda París, es que «parece que consigue reiniciar en profundidad una parte concreta del sistema inmune, en concreto los linfocitos B, que en esta enfermedad tienen un papel fundamental». Gracias a ello, un año después la enfermedad ha remitido y «actualmente, la niña va a su colegio, está aprendiendo a caminar, apenas utiliza oxígeno, está sin tratamiento inmunosupresor de base«, concluye Rosa Alcobendas.
La terapia CAR-T se basa en la modificación genética de determinadas células del sistema inmunitario, que reconoce y destruye a las cancerosas. Su aplicación, por primera vez en el mundo, en un caso pediátrico y aplicado a una dermatomiositis, ha dado lugar a un artículo en la prestigiosa revista científica Med. Se ha puesto en marcha gracias a un equipo multidisciplinar en el que han tomado parte profesionales sanitarios de diferentes servicios del Hospital de La Paz: Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI, así como del Instituto de Investigación de este complejo sanitario (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
Además, ha habido participantes externos, como el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.