Детям восстановили зрение. Когда новая методика станет доступной?
Ученые из Великобритании провели успешное клиническое исследование генной терапии, направленной на восстановление зрения у детей с редким наследственным заболеванием сетчатки. В эксперименте приняли участие 11 пациентов, страдающих тяжелой формой дистрофии сетчатки LCA4. Уже спустя несколько недель после введения исправленного гена AIPL1 в сетчатку были зафиксированы значительные улучшения. Исследование опубликовано в журнале New Atlas.
Традиционные методы лечения врожденной слепоты неэффективны, поэтому ученые искали способ устранить первопричину заболевания. Ген AIPL1, мутации которого приводят к потере зрения, был восстановлен с помощью целенаправленной доставки исправленных копий непосредственно в фоторецепторы.
"После лечения дети не только стали видеть, но и значительно улучшили свою способность взаимодействовать с окружающим миром."
– Исследователи клинического исследования
На первом этапе четыре ребенка получили терапию только в один глаз, что позволило ученым отследить разницу в восприятии света и предметов между обработанным и нетронутым глазом. Через четыре недели проведенные тесты показали, что обработанный глаз начал распознавать изображения и улучшил световую чувствительность.
Позже терапию прошли еще семь детей, которым лечение проводилось сразу на оба глаза. Их результаты оказались аналогично успешными, а восстановление зрения оказало влияние не только на сенсорные способности, но и на когнитивное развитие, социальные навыки и уверенность в повседневной жизни.
Терапия получила статус орфанного препарата от FDA и Европейской комиссии, что открывает путь к ее широкому применению. Исследователи надеются, что этот подход послужит основой для разработки новых методов лечения других наследственных заболеваний зрения.
Источник: New Atlas