Создан вирус для доставки генной терапии болезни Паркинсона прямо в мозг

Американские и египетские учёные "научили" используемый в качестве средства доставки генной терапии вирус AAV9 лучше попадать прямо в мозг, отредактировав его геном. Результаты первых успешных опытов на мышах опубликованы в журнале Science.

Гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) — сложная физиологическая система, защищающая головной мозг от проникновения в него многих химических веществ и инфекций, им обладают все позвоночные. До недавнего времени преодоление ГЭБ считалось задачей если не невозможной, то очень трудной.

Для решения этой проблемы специалисты по векторной инженерии во главе с доктором Бенджамином Деверманом из Института Брода придумали встроить в оболочку AAV9 белковые молекулы с высоким сродством к рецепторам ГЭБ TFR1. Как показали эксперименты, их активация открывает дорогу через барьер громоздким молекулам и вирусным частицам.

Опыты in vivo показали, что доставленные улучшенным транспортом препараты смогли заменить в клетках мозга мышиную версию гена GBA1, связанного с развитием болезней Паркинсона и Гоше, на человеческую. По оценкам учёных, им удалось увеличить эффективность терапии в 40-50 раз.