В России проходят клинические испытания инновационного генного препарата для лечения гемофилии В.

Об этом рассказала заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России Надежда Зозуля. Терапия заключается во введении вируса-вектора, доставляющего копию гена фактора свертывания в клетки печени. После этого самостоятельно начинает воспроизводиться белок, а показатели свертывания крови восстанавливаются. Первые результаты испытаний показали значительное улучшение состояния пациентов, вплоть до отмены заместительной терапии. В будущем ожидается, что генотерапия позволит больным гемофилией вести полноценную жизнь.

Основные проявления гемофилии ― кровоизлияния в суставы, гематомы, кровотечения из слизистых и внутренние кровотечения. В России около 10 тысяч пациентов, из них 1,5 тысяч человек с гемофилией В.