Генная инженерия помогла диабетику производить инсулин без отторжения клеток донора

В недавно опубликованном в New England Journal of Medicine исследовании описана новая возможность в лечении диабета 1 типа. Авторы предлагают трансплантацию генетически модифицированных клеток поджелудочной железы. Благодаря этой технологии пациенту удалось начать самостоятельно вырабатывать инсулин без использования обычных иммунодепрессантов, пишет Gizmodo.

Исследование было проведено учеными из Швеции и США. 42-летнему мужчине с длительной историей диабета были пересажены островковые клетки, генетически модифицированные с использованием технологии CRISPR для предотвращения иммунного отторжения. Спустя четыре месяца после процедуры, клетки продолжают производить инсулин, не вызывая иммунного ответа. Открытие представляет собой значительный шаг вперед в области трансплантационной медицины.

При диабете 1 типа иммунная система разрушает клетки поджелудочной железы, ответственные за производство инсулина. Хотя состояние можно контролировать, здоровье таких пациентов все равно со временем ухудшается. В последние годы исследователи изучают возможность использования трансплантации донорских островковых клеток, но это требует пожизненной иммуносупрессивной терапии для предотвращения отторжения. Однако эти препараты, в свою очередь, ослабляют иммунитет против инфекций.

В новой работе исследователи применили уникальный подход, позволяющий избежать применения иммунносупрессии. Они тестировали его на мышах и обезьянах, а теперь впервые провели испытание на человеке.

Донорские клетки получили три генетические модификации, направленные на снижение вероятности отторжения. Две нацелены на подавление антигенов HLA классов I и II, белков, показывающих Т-клеткам, чужие ли клетки. Третья модификация заставляет клетки производить больше белка CD47, который подавляет активность других иммунных клеток.

Модифицированные клетки были введены пациенту. Некоторые из клеток были уничтожены иммунной системой, но большая часть осталась невредимой и успешно производили инсулин. Мужчина чувствовует себя хорошо через 12 недель после операции, несмотря на несколько незначительных побочных эффектов.

Исследование пока является лишь доказательством концепции, ориентированным более на безопасность процедуры, чем на ее эффективность. Мужчине ввели сравнительно малую дозу клеток, недостаточную для полной автономности в производстве инсулина. 

Тем не менее, есть основания для оптимизма. Это исследование является очередным подтверждением того, что ученые приближаются к возможности излечения диабета 1 типа.