Белгородские учёные нашли способ бороться с редкой мышечной дистрофией
Исследователи из НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» провели успешные испытания препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора.
Исследователи из НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» провели успешные испытания препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора.
Как сообщили Минобрнауки РФ «Известиям», он предназначен для лечения дисферлинопатий – редких мышечных дистрофий, вызывающих слабость и атрофию мышц вплоть до инвалидности.
Дисферлинопатии встречаются у семи из миллиона новорождённых. Диагноз поставить сложно – болезнь начинается незаметно и медленно прогрессирует.
В состав препарата, созданного на основе аденоассоциированного вируса, входит оптимизированная ДНК гена дисферлина, которая работает с мышечной тканью. Это позволило усилить выработку дисферлина, а также избавиться от недостатков аналогичных препаратов, включая их противопоказания, рассказал профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.
Во время испытаний препарата учёные заметили улучшение физической активности у мышей с дефицитом дисферлина. Это подтверждает, что препарат стимулирует выработку белка и может стать основой для эффективного лечения патологии.