Прорыв в генетике: открытие, которое изменило медицину
Почему у человека, обладающего триллионами клеток, и у крошечного круглого червя примерно одинаковое количество генов? Ответ кроется в механизме регуляции, который позволяет одним и тем же генам выполнять совершенно разные функции.
Эмброс и Равкан доказали, что микроРНК выступает своеобразным "дирижером" генетических процессов, влияя на создание белков и контроль работы клеток. Их открытие во многом пересекается с исследованиями Эндрю Файера и Крэйга Мэллоу, получивших Нобелевскую премию в 2006 году за изучение РНК-интерференции. Изначально этот механизм был описан у растений как средство защиты от вирусов, но позже выяснилось, что он универсален для многоклеточных организмов.
Как природа "научилась" управлять генами
Ключевая задача многоклеточного организма — правильно распределить функции между клетками. Одни клетки формируют кожный покров, другие — мышцы, третьи — внутренние органы. Это стало возможным благодаря эволюции механизмов регуляции генов, одним из которых является РНК-интерференция.
Сам термин "интерференция" происходит от латинских слов inter (между) и ferens (переносящий). Это процесс вмешательства: в данном случае РНК-интерференция мешает синтезу белка или матричной РНК, контролируя работу клеток.
МикроРНК: универсальный инструмент контроля
Эмброс и Равкан первыми обнаружили конкретную пару — микроРНК и её целевую мРНК, блокируя которую она управляет процессами в клетке. Однако оказалось, что у одной микроРНК может быть тысячи мишеней.
Например, исследование микроРНК miR-142 на мышах показало, что её отсутствие вызывает серьезные нарушения в иммунной и кроветворной системах. Это связано с тем, что miR-142 регулирует работу более 2000 молекул.
Эволюция отбирала такие последовательности микроРНК, которые могли бы воздействовать не на один ген, а сразу на множество, помогая системно перенастраивать клеточные процессы. Именно так в организме формируются специализированные клетки: мышечные, нервные, кожные и другие.
РНК-интерференция и медицина будущего
Интерес к РНК-интерференции рос задолго до первой Нобелевской премии по этой теме. Компании вкладывали огромные инвестиции в разработку лекарств на её основе, но значимых результатов пока достигнуто не было.
Основная причина — попытки создать препараты по принципу традиционной фармацевтики, ориентируясь на селективное подавление одного белка. Однако РНК-интерференция — это механизм широкого спектра действия, и его потенциал значительно больше.
Хотя на рынке нет прямых лекарств, созданных с использованием РНК-интерференции, этот метод оказал огромное влияние на биомедицинские исследования. Он помог выявить важнейшие генетические мишени, от которых зависят онкологические, аутоиммунные и сердечно-сосудистые заболевания.
Уточнения
Гене́тика (от греч. γενητως - "порождающий, происходящий от кого-то") — раздел биологии, занимающийся изучением генов, генетических вариаций и наследственности в организмах.