La Agencia Europea del Medicamento recomienda autorizar el primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR de edición genética
El comité que evalúa los productos medicinales para uso humano (CHMP) en la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha recomendado la autorización de Casgevy, el primer fármaco basado en tecnología CRISPR, la herramienta de edición genética que permite hacer un 'corta-pega' en el ADN.
No se trata de una autorización definitiva. Para que el producto pueda comercializarse en la Unión Europea debe recibir antes la autorización de la Agencia que, no obstante, suele seguir las recomendaciones del comité.
La terapia avanzada estaría indicada para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (también denominada drepanocitosis) y la betatalasemia dependiente de transfusiones, dos enfermedades raras provocadas por mutaciones genéticas que afectan a la producción y el funcionamiento de la hemoglobina, la proteína que se encuentra en los glóbulos rojos que es la encargada de transportar el oxígeno por todo el cuerpo.
En concreto, el comité indica que la terapia podría aplicarse para el tratamiento de la betatalasemia dependiente de transfusión y la drepanocitosis grave en pacientes de 12 años o más para los que es apropiado el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y no se dispone de un donante adecuado.
Casgevy es el primer fármaco basado en la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9. El tratamiento fue autorizado recientemente por las agencias reguladoras británicas y estadounidenses. En Reino Unido el fármaco recibió el visto bueno para su utilización en las dos enfermedades hematológicas recogidas en el veredicto del comité de medicamentos europeos. En cambio, la FDA, la agencia del medicamento estadounidense, de momento solo dio luz verde a su utilización en los casos de enfermedad de células falciformes.
El CHMP ha recomendado una autorización condicional de comercialización para el fármaco de Vertex Pharmaceuticals. Se trata de uno de los mecanismos reguladores que tiene la Unión Europea para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica que no está cubierta.
Tal y como explica la Agencia Española del Medicamento, "este tipo de aprobación permite recomendar la autorización de comercialización para todos los Estados miembro de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes compensa el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos".