Alyssa überlebt "unheilbaren" Blutkrebs – nun zeigt Therapie bei anderen Erfolg

Alyssa Tapley war erst 12 Jahre alt, als sie die Schock-Diagnose Blutkrebs erhielt. Nachdem sich selbst nach Chemotherapie und einer Knochenmarktransplantation keine Besserung einstellte, griffen ihre Londoner Ärzte auf eine neue und noch experimentelle Gentherapie zurück. 

Dem Team gelang es erstmals, die Immunzellen von gesunden Spendern so umzuprogrammieren, dass sie sich gegen Alyssas Krebszellen richteten. Bereits nach sechs Monaten Therapie war der Krebs wie verschwunden – heute ist die Schülerin aus dem britischen Leicestershire 16 Jahre alt und lebt wieder ein weitgehend normales Leben.

Neue Studiendaten von Dezember 2025 lassen jetzt auch andere Patienten hoffen. In einer klinischen Studie behandelte das britische Ärzteteam acht weitere Kinder und zwei Erwachsene, die an derselben aggressiven Form von Blutkrebs litten. Über die Hälfte der Patienten befindet sich heute in Remission. Das heißt, die Krankheitszeichen sind deutlich zurückgegangen, teils sind die Krebszellen nicht mehr nachweisbar.

Alyssa erkrankte an besonders aggressivem Blutkrebs "T-ALL"

In Deutschland erkranken laut dem Portal Kinderkrebsinfo jedes Jahr um die 600 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren an einer akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL)‎ – der mit Abstand häufigsten Form von Krebs im Kindesalter. 

In etwa 20 Prozent der Fälle betrifft der Blutkrebs bestimmte weiße Blutkörperchen, die T-Zellen. Diese sogenannte T-zell-akute lymphoblastische Leukämie (T-ALL) ist besonders aggressiv, tritt plötzlich auf und kann schnell fortschreiten. Oft breiten sich die Krebszellen im Gehirn und Knochenmark aus. 

Genau an dieser Form von Blutkrebs war auch Alyssa erkrankt – der Krebs zeigte sich zunächst durch langanhaltende

• Erkältungen
• Viruserkrankungen
• und generelle Müdigkeit.

"Obwohl die meisten Kinder mit T-Zell-Leukämie gut auf Standardbehandlungen ansprechen, ist dies bei etwa 20 Prozent möglicherweise nicht der Fall. Gerade diese Patienten benötigen dringend bessere Behandlungsmöglichkeiten", sagt Rob Chiesa, Leiter der klinischen Studie und Mediziner am Great Ormond Street Hospital (GOSH), einem der größten Kinderkrankenhäuser in Großbritannien. Für diese Betroffenen galt die Krankheit bislang als nahezu unheilbar.

Genetisch veränderte CAR-T-Zellen machen vielen Patienten Hoffnung

Für viele solcher scheinbar unheilbaren Krebsfälle steht seit einiger Zeit ein vergleichsweise neues und personalisiertes Verfahren der Krebsmedizin zur Verfügung. Bei der CAR-T-Zelltherapie werden die T-Zellen der Erkrankten entnommen und genetisch modifiziert, dass sie die Krebszellen erkennen und zerstören können. Doch bei T-ALL-Betroffenen gibt es ein großes Hindernis: Die T-Zellen sind selbst vom Krebs betroffen und können nicht als Basis dienen.

Die Forscher entwickelten daher eine neue Art der Therapie, die BE-CAR7-Zelltherapie. Dabei kommen nicht die eigenen T-Zellen der Patienten, sondern Zellen von gesunden Spendern zum Einsatz. Diese werden ebenfalls gentechnisch verändert, damit diese die Krebszellen vernichten können. Das geschieht über eine neue Form der Genom-Editierung, das sogenannte Base-Editing. Die Forscher können so gezielt einzelne Basen – die Bausteine der DNA – umschreiben. Ein Schneiden der DNA ist dabei nicht mehr erforderlich.

So entstehen die krebsvernichtenden Universal-Zellen 

Bei der BE-CAR7-Zelltherapie müssen vier entscheidende Veränderungen geschehen:

1. Die Forscher entfernen bestehende Rezeptoren der Spenderzellen. So können sie gelagert und ohne Übereinstimmung mit dem Empfänger verwendet werden. Sie sind universell einsetzbar.   
2. Dann entfernen sie eine "Markierung" namens CD7 auf den Zellen, die sie als T-Zellen identifiziert. Ohne diesen Schritt würden die T-Zellen sich gegenseitig zerstören –  noch bevor sie die Chance hätten, die krankhaften T-Zellen abzutöten.
3. Die Forscher entfernen eine zweite "Markierung" namens CD52. So können die Zellen starken Antikörpermedikamenten ausweichen, die Patienten zur Unterdrückung ihres Immunsystems verabreicht bekommen.
4. Zuletzt ergänzen sie den charakteristischen CAR-Rezeptor, der die krankhaften T-Zellen anhand ihrer CD7-Markierung aufspüren kann. 

Die so entstandenen Zellen erkennen und zerstören die entarteten T-Zellen im Körper. Das Immunsystem der Patienten muss im Anschluss über einen Zeitraum von mehreren Monaten durch eine Knochenmarktransplantation wieder aufgebaut werden.   

Zehn weitere Personen haben die Therapie erhalten

Alyssa war 2022 die erste Patientin weltweit, die eine Therapie mithilfe von Base-Editing veränderten Zellen erhalten hatte. Mittlerweile hat das britische Team noch zehn weitere T-ALL-Patienten mit der BE-CAR7-Zelltherapie behandelt. Das Ergebnis:

• 82 Prozent der Patienten erreichten nach BE-CAR7 eine Remission, sodass sie ohne Erkrankung mit der Stammzelltransplantation fortfahren konnten.
• 64 Prozent bleiben auch heute noch krankheitsfrei. Die ersten Patienten, darunter auch Alyssa, sind nun seit drei Jahren krankheitsfrei und ohne Behandlung.

Da es sich bei der Studie zunächst um eine Phase-1-Studie handelt, stand für die Forschenden vor allem die Sicherheit der Therapie im Vordergrund. Die Behandlung ist genau wie die CAR-T-Zelltherapie für Betroffene sehr heftig und mit starken Nebenwirkungen verbunden – allerdings im erwartbaren Rahmen, berichten die Forscher. Der kritischste Punkt seien Virusinfektionen gewesen, als das Immunsystem noch nicht wiederhergestellt war.

"Diese Forschung gibt Hoffnung auf eine bessere Prognose für alle, bei denen diese seltene, aber aggressive Form von Blutkrebs diagnostiziert wurde", sagt Mediziner Chiesa. 

Unabhängige Experten: "Vielversprechende Therapieoption mit Einschränkungen"

Auch unabhängigen Experten, die nicht an der Studie beteiligt waren, machen die Ergebnisse Hoffnung. So etwa Bob Phillips, Professor für pädiatrische Krebsmedizin: "Dies ist ein wichtiger Ansatz, der uns eine zusätzliche Behandlungsmöglichkeit für Patienten in ganz bestimmten Situationen bietet." 

Gleichzeitig betont er, dass es sich dabei nicht um eine schnelle Lösung handelt: "Die Therapie ist nicht als einfache, einmalige Erstbehandlung für Leukämie gedacht. Die langfristigen und Spätfolgen einer Transplantation sind vielfältig und können das Leben erheblich erschweren." Es sei eine lebenslange Nachsorge hinsichtlich der Nebenwirkungen der Behandlung erforderlich.

Bisher konnten die Erfolge nur anhand weniger Patienten gezeigt werden. Und: Nicht alle profitieren. "Alle freuen sich für die Patienten, die ihre Krankheit überwunden haben, sind sich aber gleichzeitig bewusst, dass die Ergebnisse für einige Kinder nicht wie erhofft ausgefallen sind", blickt Waseem Qasim, Leiter des Forschungsteams und Professor für Zell- und Gentherapie am University College London, zurück. 

"Es handelt sich um intensive und schwierige Behandlungen – Patienten und Familien haben bereitwillig anerkannt, wie wichtig es ist, aus jeder Erfahrung so viel wie möglich zu lernen."

Alyssa geht es heute besser – sie will bald selbst forschen

Als sich Alyssa vor einigen Jahren gemeinsam mit ihren Eltern für die Behandlung entschied, war sie sich dieser Risiken bewusst: "Ich habe mich für die Teilnahme an der Studie entschieden, weil ich dachte, dass sie – selbst wenn sie bei mir nicht funktionieren sollte – anderen helfen könnte." 

Doch die Therapie zeigte bei ihr Erfolg. "Ich habe all die Dinge getan, die man als Teenager tun sollte", sagt die mittlerweile 16-Jährige. Sie sei segeln gegangen und habe eine Zeit lang woanders gelebt, um an einem Jugendprogramm teilzunehmen. Selbst davon, zur Schule zu gehen, habe sie lange nur träumen können. 

Für ihre Zukunft hat sie konkrete Pläne: "Mein oberstes Ziel ist es, Forscherin zu werden und an der nächsten großen Entdeckung mitzuwirken, die Menschen wie mir helfen kann."