Глухота обратима. Впервые в истории восстановили слух с помощью генной терапии
Впервые в истории генная терапия доказала свою эффективность в борьбе с врождённой глухотой: десять человек, включая детей и взрослых, начали слышать благодаря всего одной инъекции. Исследование, опубликованное в Nature Medicine, открывает реальную перспективу избавления от наследственных форм потери слуха.
Международная команда исследователей, включая специалистов из Каролинского института, провела эксперимент с участием 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет. Все они страдали тяжёлой формой глухоты, вызванной мутацией в гене OTOF, нарушающей синтез белка отоферлина — ключевого элемента передачи звука от уха к мозгу.
Для лечения применили метод доставки исправленного гена во внутреннее ухо с помощью безвредного вируса. Одноразовая инъекция вводилась через тонкую мембрану основания улитки — так называемое «круглое окно».
«Это огромный шаг вперёд в области генетического лечения глухоты, который может изменить жизнь детей и взрослых»
— Маоли Дуан, автор исследования
Уже через месяц у большинства пациентов слух начал восстанавливаться, а спустя полгода средняя слышимость улучшилась с 106 до 52 децибел. Особенно впечатляющие результаты показали дети младше 8 лет: одна семилетняя девочка спустя 4 месяца начала разговаривать с матерью, как слышащий ребёнок.
Важно и то, что терапия прошла без серьёзных осложнений. Лишь у некоторых наблюдалось временное снижение уровня нейтрофилов, что не потребовало медицинского вмешательства.
Успех вдохновил исследователей продолжить работу: в следующей фазе они намерены изучать более сложные мутации, такие как GJB2 и TMC1, — наиболее частые причины наследственной глухоты. Первые эксперименты на животных уже дают обнадеживающие результаты.
Этот шаг — не просто медицинское достижение, это сигнал миллионам людей по всему миру: будущее, в котором генетическая глухота излечима, уже началось.
Источник: Nature Medicine