До открытия инсулина в 1921 году диабет 1-го типа был смертельным диагнозом. Единственным способом продлить жизнь пациента была строгая диета, которая лишь отсрочивала неизбежное на несколько месяцев или лет. Потом была разработана терапия инсулином, позволяющая контролировать болезнь, хотя и не излечивать ее. Теперь же появились шансы, что скоро выйдет в свет принципиально новая терапия, которая позволит не просто поддерживать больного, но и полностью восстановить все функции организма.
Сахарный диабет 1-го типа возникает в результате аутоиммунного разрушения островковых клеток поджелудочной железы, продуцирующих инсулин, что приводит к снижению его выработки и нарушению контроля уровня глюкозы в крови. Отсутствие инсулина приводит к нарушению усвоения организмом питательных веществ. Высокий уровень глюкозы в крови может привести к таким осложнениям, как почечная недостаточность, заболевания глаз (включая потерю зрения), патологии сердца, инсульт, повреждение нервов и даже смерть.
Препарат VX-880 основан на тех самых островковых клетках, которые иммунная система ошибочно уничтожает у больных диабетом 1-го типа. Ученые научились выделять такие клетки из стволовых клеток, продуцирующих инсулин. Напомним, что стволовые клетки — прародительницы всех органов, и идет довольно много исследований по их использованию в лечебных целях, однако пока успешными признаны лишь некоторые из них. Например, пересадка стволовых клеток костного мозга уже многие годы используется в терапии онкологических заболеваний крови.
Лекарство VX-880 демонстрирует обнадеживающие результаты в лечении пациентов с сахарным диабетом 1-го типа с нарушением восприятия гипогликемии и тяжелыми гипогликемическими эпизодами. VX-880 возвращает человеку возможность вырабатывать собственный инсулин. В отличие от традиционных методов лечения, которые лишь борются с последствиями гипергликемии, клеточная инфузия восстанавливает работу эндокринной системы. Однако для предотвращения отторжения донорских клеток организмом требуется прием иммуносупрессоров, что является стандартной процедурой при трансплантации.
Такую терапию получили пока лишь 14 пациентов, и 10 из них благодаря экспериментальному препарату уже два года обходятся без инсулина. Самостоятельная выработка инсулина организмом началась у них на фоне введения инфузий к 90-му дню терапии. Эксперты подчеркивают, что возобновленная способность организма вырабатывать инсулин демонстрирует долгосрочную стабильность. Оставшиеся 4 пациента также отметили значительное улучшение состояния, существенно сократив дозы используемого препарата, хотя полностью отказаться от шприц-ручек они пока не смогли. Эффективность метода в данной группе оценивается примерно в 71% полных ремиссий, что в контексте критических состояний является весьма высоким результатом.
Эксперты предполагают, что если дальнейшие испытания подтвердят безопасность и возможность масштабирования технологии, то инсулинозависимый диабет может перейти из разряда хронических неизлечимых заболеваний в категорию состояний, которые можно корректировать однократно.
И хотя многие эксперты говорят о грядущей революции и фундаментальном сдвиге в эндокринологии, который может затронуть миллионы жизней по всему миру, все же спешить с выводами пока не стоит. Разговоров по поводу этой прорывной терапии ведется много, однако до сих пор еще никто не предъявил доказательств ее эффективности на большой выборке пациентов. Как заявила «МК» директор Института диабета ГНЦ РФ ФГБУ «НМИЦ эндокринологии имени академика И.И.Дедова» Минздрава России, академик РАН Марина Шестакова, данные исследования представляют научный интерес: «Вместе с тем пока речь идет об экспериментальных животных и бесконечно малой когорте пациентов. Поэтому говорить о решении проблемы сахарного диабета 1-го типа преждевременно. Ученые всего мира и врачи-эндокринологи озабочены поиском такого рода терапии — возможно, когда-нибудь диабет будет излечим. А пока в практической медицине в приоритете вопросы скрининга на наличие аутоантител для профилактики сахарного диабета 1-го типа».